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MALATTIE RARE

Sindrome di Treacher Collins: che cos¡¯¨¨ la malformazione del protagonista di ¡°Wonder¡±

Questa patologia genetica causa la deformazione del viso e, a volte, alcuni problemi di salute

Roberto De Filippis

Contraddistinta da uno sviluppo insufficiente delle ossa del viso e da anomalie alle palpebre e alle orecchie (a volte anche dalla totale mancanza di queste ultime), la sindrome di Treacher Collins ¨¨ una malattia congenita rara caratterizzata dalla deformit¨¤ della faccia e del cranio. ? chiamata anche disostosi mandibolo-facciale oppure sindrome di Franceschetti-Klein.

SINDROME DI TREACHER COLLINS: TRE I GENI che possono causarla

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La sindrome di Treacher Collins ha un¡¯incidenza annuale di circa un bambino ogni 50mila nati vivi. Alla base di questa malattia vi sono delle anomalie nello sviluppo dei primi archi brachiali, che sono parti dell¡¯embrione che compaiono intorno alla quarta settimana di gravidanza. A determinare tali anomalie sono specifiche mutazioni genetiche. Nella maggior parte dei casi nella sindrome di Treacher Collins ¨¨ coinvolto il gene TCOF1, mentre molto pi¨´ raramente lo sono i geni POLR1C e POLR1D. La diagnosi di questa malattia si basa sulla presenza dei suoi segni tipici e su esami strumentali. In genere, perch¨¦ si prescriva un test genetico il bambino deve presentare almeno due dei sintomi presenti con maggior frequenza nella patologia oppure tre di quelli che si manifestano meno spesso.?

I SINTOMI DELLA SINDROME DI TREACHER COLLINS

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A causa dello sviluppo insufficiente della parte centrale del viso, spesso chi soffre della sindrome di Treacher Collins ha un naso prominente, il mento retratto e le rime palpebrali rivolte verso il basso e l¡¯esterno. Inoltre, le ciglia tendono a essere rade o addirittura assenti. Per quel che concerne l¡¯orecchio, i padiglioni auricolari possono essere del tutto assenti oppure contraddistinti da uno sviluppo incompleto. Circa la met¨¤ dei soggetti che soffre di questa sindrome ha problemi d¡¯udito. Spesso l¡¯ipoacusia, che pu¨° essere parziale o completa, ¨¨ da ricondurre a malformazioni a carico di tre piccolissime ossa che fanno parte dell¡¯orecchio medio, vale a dire la staffa, l¡¯incudine e il martello, la cui funzione consiste nel trasmettere i suoni dall¡¯ambiente esterno all¡¯orecchio interno. ? invece meno frequente che la sindrome di Treacher Collins sia caratterizzata anche da palatoschisi, ossia da una spaccatura del palato presente fin dalla nascita, che pu¨° associarsi o meno a labioschisi (il cosiddetto ¡°labbro leporino¡±) e a malformazioni a una o entrambe le narici. Infine, chi soffre di questa malattia pu¨° avere anche problemi agli occhi quali difetti di rifrazione, strabismo, ambliopia (pi¨´ comunemente nota come ¡°occhio pigro¡±) e difficolt¨¤ del linguaggio o motorie.

Close up on the lips of baby with lip and palate cleft before surgery.

SINDROME DI TREACHER COLLINS: COME TENERLA SOTTO CONTROLLO

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Non esistendo una cura risolutiva per la sindrome di Treacher Collins, i trattamenti a disposizione hanno l¡¯obiettivo di tenere sotto controllo i sintomi, evitando complicanze. ? importante che chi soffre di questa sindrome sia seguito da un team multidisciplinare, che comprenda diverse figure cliniche, tra cui un genetista, un chirurgo maxillo-facciale, un chirurgo plastico, un otorinolaringoiatra, un dentista, un logopedista e uno psicologo. Nei neonati ¨¨ innanzitutto importante verificare che non vi siano difficolt¨¤ di respirazione e di deglutizione, intervenendo eventualmente per risolverle. In caso di problemi d¡¯udito, ¨¨ fondamentale far ricorso il prima possibile a protesi acustiche, cos¨¬ da non compromettere le capacit¨¤ di linguaggio. Nel caso in cui si manifestino problemi in quest¡¯ambito, ¨¨ utile l¡¯intervento di un logopedista. Inoltre, con la chirurgia maxillofacciale ¨¨ possibile migliorare l¡¯aspetto del volto mentre con interventi di chirurgia otorinolaringoiatrica si possono ricostruire i padiglioni auricolari, qualora ve ne sia la necessit¨¤. Infine, lo psicologo pu¨° essere d¡¯aiuto in caso di bruschi cali dell¡¯umore.

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