Una promettente terapia genica sperimentale mira a eliminare la necessit¨¤ delle iniezioni mensili. Al via i test sull'uomo
C'¨¨ una nuova strategia terapeutica basata sull'ingegneria genetica che potrebbe rivoluzionare il modo in cui trattiamo la degenerazione maculare legata all'et¨¤ (DMLE), una delle principali cause di cecit¨¤ nei Paesi industrializzati. Solo in Italia, colpisce pi¨´ di un milione di persone. Questa nuova terapia sperimentale mira a sostituire le frequenti iniezioni intraoculari, attualmente il trattamento d'elezione per la forma essudativa della maculopatia, con un¡¯unica somministrazione. I primi test sull¡¯uomo, avviati negli Stati Uniti, sono ora in corso anche in Europa, e aprono a inedite prospettive per i pazienti affetti da questa invalidante patologia.
Che cos'¨¨ la maculopatia
¡ª ?La maculopatia legata all'et¨¤, in particolare nella sua forma umida, ¨¨ una patologia degenerativa che colpisce la macula, una componente della retina responsabile della visione centrale e dei dettagli. Nella forma umida, si sviluppano vasi sanguigni anomali sotto la retina, che possono sanguinare e causare cicatrici, compromettendo gravemente la vista. I pazienti affetti da questa condizione devono spesso sottoporsi a trattamenti invasivi con iniezioni intraoculari mensili di farmaci; terapie che offrono sollievo temporaneo e un rallentamento nella progressione della malattia, senza tuttavia risolverla. Il tutto con un carico fisico ed emotivo significativo per il paziente.
La terapia genica sperimentale
¡ª ?La nuova terapia sperimentale si basa sull'utilizzo di un vettore virale inattivato?per veicolare all¡¯interno delle cellule le istruzioni genetiche necessarie a produrre delle specifiche proteine. Tali proteine agiscono in modo simile ai farmaci anti-VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor) attualmente utilizzati per trattare alcune forme di maculopatia, ma con una differenza: la produzione continua e localizzata della proteina terapeutica avviene in loco. Uno dei primi centri europei a implementare questa sperimentazione ¨¨ stato?l'Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara, dove una paziente di 76 anni ¨¨ stata sottoposta con successo al trattamento durante un intervento chirurgico.
Verso una cura definitiva
¡ª ?Per quanto promettenti, giova ricordare che questi?risultati sono ancora preliminari:?la terapia genica per la DMLE ¨¨ in fase di sperimentazione. Saranno necessari ulteriori studi clinici su un ampio campione di pazienti per valutare appieno l'efficacia a lungo termine, il profilo di sicurezza e la tollerabilit¨¤ del nuovo approccio terapeutico. Se tuttavia i risultati degli studi clinici confermeranno le aspettative, questa terapia genica potrebbe rappresentare una svolta significativa nel trattamento della maculopatia.
? RIPRODUZIONE RISERVATA