Alcuni scienziati, ispirati dalle mani del capolavoro di Leonardo, hanno sviluppato una nuova cura per l'ipercolesterolemia di origine familiare
Non ¨¨ solo un dipinto, forse il pi¨´ straordinario di cui si abbia memoria. Ma la Monna Lisa di Leonardo da Vinci ¨¨ anche... un'inedita fonte di scoperte mediche. Gi¨¤ qualche anno fa, gli scienziati hanno osservato che le mani della Gioconda mostrano segni di xantomi, suggerendo la presenza di un'ipercolesterolemia familiare (FH) della donna ritratta da Leonardo. E alcuni giorni fa, questa malattia genetica, che colpisce circa 1 adulto su 200, ¨¨ stata al centro di una ricerca presso la Medical University of South Carolina (MUSC).?
Il colesterolo e la FH
¡ª ?La FH, di cui potrebbe aver sofferto Mona Lisa, ¨¨ legata a una mutazione nel recettore delle lipoproteine a bassa densit¨¤ (LDLR), che normalmente aiuta a regolare il colesterolo. Questa mutazione impedisce al fegato di gestire adeguatamente i livelli di colesterolo, portando a livelli elevati nel sangue. Sebbene i farmaci statine siano comunemente prescritti per trattare l'alto colesterolo, non sono efficaci per tutti, specialmente per chi mostra specifiche mutazioni della FH. Tuttavia, i ricercatori del South Carolina? hanno fatto un passo avanti analizzando composti che potrebbero ridurre la secrezione di apolipoproteina B (apoB) ¨C una delle principali proteine delle particelle LDL ¨C dalle cellule del fegato.
Testando la South Carolina Compound Collection, un insieme di circa 130.000 composti, hanno identificato un gruppo di molecole che diminuivano sia la secrezione di apoB che i livelli di colesterolo. Questi risultati potrebbero aprire la strada a nuovi trattamenti per l¡¯FH. Stephen Duncan, docente presso il Dipartimento di Medicina Rigenerativa e Biologia Cellulare presso la MUSC, spiega: "Il nostro approccio ¨¨ un modo originale di fare farmacologia: cercare farmaci che possano curare la malattia senza sapere come la curino". Duncan e il suo team hanno utilizzato cellule epatiche umane, derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) per testare una vasta gamma di composti chimici. E hanno scoperto una classe di composti unica che potrebbe trattare la FH. ¡°Si modella la malattia e poi si possono selezionare i farmaci per scoprire quali funzionano. Quindi puoi capire in retrospettiva come funziona il farmaco".?
il colesterolo di Monna Lisa: lo studio
¡ª ?Inizialmente, i composti si sono rivelati inefficaci sui topi. Tuttavia, utilizzando topi con fegati composti da cellule umane - i ricercatori hanno scoperto che i composti funzionavano bene. "Questo dimostra che ¨¨ possibile utilizzare queste cellule staminali umane come sistema per modellare la malattia, completare un processo di scoperta di farmaci e trovare un farmaco che potrebbe essere potenzialmente utilizzato per curare un paziente: questo ¨¨ l'epitome della medicina personalizzata", commenta Duncan.
Conclusioni
¡ª ?Sebbene i risultati siano promettenti, ¨¨ necessaria ulteriore ricerca. "Trovare qual ¨¨ il bersaglio del farmaco e mostrare il meccanismo d'azione ¨¨ una priorit¨¤ assoluta", nota Duncan. Ma lo studio potrebbe aprire la strada a nuovi trattamenti per la FH e altre malattie correlate al colesterolo. La scoperta di un potenziale trattamento per la FH ¨¨ un passo avanti significativo nella medicina personalizzata. Non solo offre speranza a milioni di persone affette da questa malattia genetica, ma dimostra anche come l'arte e la scienza possano collaborare per migliorare la vita umana. Come la Monna Lisa continua a incantare il mondo con il suo sorriso enigmatico, la sua "malattia" potrebbe un giorno essere la chiave per salvare vite umane.?
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